Mesoblast recebe resposta completa da Food and Drug Administration dos EUA para pedido de licença de produtos biológicos para esteróides

Publicado: 04 de agosto de 2023

NOVA IORQUE, 03 de agosto de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –Mesoblasto Limitada(Nasdaq:MESO; ASX:MSB), líder global em medicamentos celulares alogênicos para doenças inflamatórias, anunciou hoje que oAdministração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) forneceu uma resposta completa ao reenvio de seu pedido de licença biológica (BLA) para remestemcel-L para o tratamento de doença aguda do enxerto versus hospedeiro pediátrica refratária a esteróides (SR-aGVHD) e requer mais dados para apoiar a aprovação de comercialização. Para obter os dados necessários, a Mesoblast conduzirá um estudo direcionado e controlado nos adultos de maior risco e com maior mortalidade. Este estudo em adultos está alinhado com nossa estratégia comercial geral, que previa uma progressão sequenciada de indicações pediátricas para adultos com SR-aGVHD. Os adultos representam 80% do mercado SR-aGVHD.

O presidente-executivo da Mesoblast, Silviu Itescu, disse: “A inspeção do nosso processo de fabricação pela FDA não resultou em preocupações observadas, a Agência não levantou questões de segurança em mais de 1.300 pacientes que receberam remestemcel-L até o momento e reconheceu melhorias em nosso ensaio de potência. Continuamos firmes em disponibilizar o remestemcel-L para crianças e adultos que sofrem desta doença devastadora e recebemos clareza substancial sobre como levar este produto tão necessário a estes pacientes”.

A Mesoblast pretende inscrever pacientes adultos com maior risco de mortalidade com SR-aGVHD onde a terapia existente não melhorou os resultados e a sobrevida em 90 dias permanece tão baixa quanto 20-30%.1 A Mesoblast gerou dados piloto através de seu programa IND de emergência em adultos mostrando um benefício de sobrevivência com remestemcel-L nesta população-alvo. Em linha com a nossa estratégia comercial geral de expansão para a indicação de SR-aGVHD em adultos, a Mesoblast já tem trabalhado com investigadores líderes em vários centros de excelência dos EUA para estabelecer o protocolo de estudo de acompanhamento em adultos, potencialmente utilizando redes de ensaios clínicos estabelecidas. A empresa buscará o alinhamento com a FDA sobre o desenho do estudo para adultos em uma reunião Tipo A dentro de 45 dias.

Antes do reenvio, a FDA orientou o Mesoblast a resolver questões pendentes de química, fabricação e controles (CMC) antes de iniciar qualquer ensaio clínico adicional. A FDA concluiu a Inspeção Pré-Licença (PLI) da instalação de fabricação, não emitiu nenhum Formulário 483 e não encontrou condições questionáveis. Além disso, a FDA reconheceu na revisão de reenvio que as alterações implementadas parecem melhorar o desempenho do ensaio em relação à versão original do ensaio utilizado no ensaio pediátrico de Fase 3.

O Mesoblast atingiu com sucesso o endpoint primário pré-especificado, acordado prospectivamente com a FDA, de um estudo de Fase 3 de braço único em 54 crianças com SR-aGvHD. Embora o Comitê Consultivo de Medicamentos Oncológicos da FDA tenha votado em agosto de 2020 9:1 a favor da eficácia do remestemcel-L em uma população de pacientes pediátricos, em setembro de 2020 a FDA recomendou que novas medidas fossem tomadas para obter a aprovação. O reenvio do BLA de janeiro de 2023 incluiu dados de acompanhamento de longo prazo do ensaio de Fase 3 do Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula Óssea (CIBMTR), mostrando 50% de sobrevivência ao longo de mais de 4 anos de acompanhamento para pacientes tratados com remestemcel-L pacientes no ensaio de Fase 3 para os quais era esperada menos de 20% de sobrevivência em dois anos com base na gravidade da doença. A nova submissão também incluiu um estudo post-hoc de propensão correspondente mostrando que a sobrevida em 6 meses foi de 67% com remestemcel-L versus 10% com outras terapias não aprovadas em pacientes de alto risco, conforme identificado pelo Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC). Esses dados pediátricos fornecem suporte adicional para o uso de remestemcel-L no estudo proposto em adultos de alto risco com DECHa-SR.

Chamada de conferência Haverá um webcast hoje, começando às 20h EDT (quinta-feira, 3 de agosto); 10h00 AEST (sexta-feira, 4 de agosto);. Pode ser acessado via: https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/